2025中国医药研发创新与营销创新峰会

IDUA

靶点总览

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靶点通路图

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全球同靶点在研分析

适应症研发进程

企业研发进程

全球同靶点新药

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国内同靶点分析

国内同靶点品种

国内同靶点企业

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全球新药

药品名称
首家研发企业
研发企业
active适应症
inactive适应症
靶点
药物类型
药物发现
临床前
申报临床
Ⅰ期临床
Ⅱ期临床
Ⅲ期临床
申请上市
批准上市
Inactive状态
拉罗尼酶
拜玛林制药公司
(Sam-Oh Pharm Co Ltd) 赛诺菲(Sanofi Genzyme)
粘多糖病 I 型;
/
IDUA;
细胞培养; 糖蛋白; 重组蛋白; 重组酶;
OTL-203
Fondazione Telethon
(Orchard Therapeutics Ltd)
/
胡尔勒综合征; 粘多糖病 I 型;
IDUA;
自体干细胞疗法; 造血干细胞疗法; 基因疗法;
中国最高研发阶段:
国内未研发
艾杜硫酯酶
希尔制药
武田(Takeda Pharmaceutical Co Ltd)
认知障碍;
粘多糖病 II 型;
IDUA;
酶替代疗法; 重组蛋白; 重组酶;
中国最高研发阶段:
国内未研发
拉罗尼酶
CinnaGen Co
(CinnaGen Co)
粘多糖病 I 型;
/
IDUA;
生物类似药; 细胞培养; 糖蛋白; 重组蛋白; 重组酶;
中国最高研发阶段:
国内未研发
RGX-111
REGENXBIO Inc
日本新药株式会社(Nippon Shinyaku Co Ltd) (REGENXBIO Inc)
/
胡尔勒综合征; 粘多糖病 I 型;
IDUA;
重组病毒; 腺相关病毒;
中国最高研发阶段:
国内未研发

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同靶点中国申报注册

受理号 药品名称 CDE企业名称 申请类型 注册类型 承办日期 状态开始日期 办理状态 审评结论

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同靶点中国临床试验登记

登记号 试验专业题目 药物名称 适应症 试验状态 试验分期 申办单位 试验机构 首次公示日期

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同靶点中国上市

批准文号 药品名称 规格 剂型 生产单位 上市许可持有人 药品类型 国产或进口 批准日期

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